Lek odkryty ponad 50 lat temu i od dawna stosowany jako preparat na kaszel wydaje się być obiecujący w zwalczaniu choroby Parkinsona.
Ambroksol, aktywny składnik syropów na kaszel od lat 70. ubiegłego wieku, był ostatnio badany pod kątem potencjału hamującego chorobę Alzheimera. W tym roku przeszedł już dwa etapy testów.
Międzynarodowy zespół naukowców kierowany przez ekspertów z University College London (UCL) podał wyniki małego badania klinicznego fazy II, w którym zasugerował, że ambroksol jest bezpieczny i dobrze tolerowany przez pacjentów cierpiących na parkinsona. Jednocześnie ma możliwe działanie neuroprotekcyjne, które należy zbadać w kolejnych próbach. Zgłoszono już kolejne badania z udziałem większej liczby osób.
Badanie z udziałem ambroksolu jest ważne, ponieważ nie ma dostępnych metod leczenia choroby Parkinsona. Wszystkie obecne leki radzą sobie tylko z objawami choroby - powiedział Simon Stott z The Cure Parkinson's Trust, jednego z głównych organów finansujących eksperymenty.
W ostatnim badaniu 17 pacjentów z parkinsonem monitorowano podczas przyjmowania dziennej dawki ambroksolu przez okres sześciu miesięcy. Poza sprawdzeniem, czy terapia jest bezpieczna przy założonej dawce, naukowcy chcieli także sprawdzić, czy substancja przekracza barierę krew-mózg. Ważne było także zweryfikowanie, czy terapia przebiega inaczej u pacjentów z konkretnymi mutacjami lub bez genu GBA1.
Mutacje GBA1 są uważane za najważniejszy genetyczny czynnik ryzyka choroby Parkinsona. Wariant genu predysponuje ludzi do większego ryzyka rozwoju choroby w młodszym wieku i szybszej inicjacji objawów. Dzieje się tak, gdyż mutacja hamuje naturalne uwalnianie białek glukocerebrozydazy (zwanych GCase), które odpowiadają za procesy oczyszczające mózgu. Zapobiegają w ten sposób szkodliwemu gromadzeniu się białka alfa-synukleiny, które jest postrzegane jako główny winowajca choroby Parkinsona.
Wcześniejsze eksperymenty z komórkami ludzkimi i modelami zwierzęcymi sugerują, że ambroksol może pomóc zwiększyć poziom białe GCase przy jednoczesnym zmniejszeniu poziomu alfa-synukleiny, dlatego syrop na kaszel niesie wiele nadziei jako potencjalne leczenie choroby Parkinsona. Na razie jest jednak za wcześnie, by ogłaszać opracowanie leku na parkinsona.
