To może być przełom w leczeniu wielu chorób genetycznych. Lekarze z Kalifornii podjęli się pierwszej na świecie próby zmiany genów bezpośrednio wewnątrz ciała pacjenta. Mają nadzieję, że pacjent który został poddany tej terapii, będzie wyleczony z bardzo rzadkiej choroby genetycznej.

Na operację zgodził się 44-letni Brian Madeux. Mężczyzna cierpi na Mukopolisacharydozę typu drugiego, popularnie nazywaną Zespołem Huntera. To rzadka choroba genetyczna, która atakuje tylko chłopców, a ludzie chorujący na nią dożywają maksymalnie 30, 40 lat. W poniedziałek Madeux otrzymał dożylnie miliardy kopii materiału genetycznego, który ma trwale zmienić jego kod. Żeby pokonać chorobę wystarczy, że zmieni się 1 procent komórek wątrobowych Madeuxa.. Efekty terapii mają być widocznie za kilka miesięcy.

To miłe być pierwszym, który to testuje - mówi Madeux. Jestem gotów podjąć to ryzyko. Mam nadzieję, że to pomoże innym - uważa pacjent.

Mukopolisacharydozy to rzadkie choroby genetyczne, diagnozowane raz na 42 tysiące urodzeń. Chorobę wywołuje wadliwy gen, który normalnie odpowiada za rozkład sacharydów. W wyniku choroby proces metaboliczny zostaje przerwany i związki odkładają się w komórkach niszcząc wiele narządów.

Naukowcy mają nadzieję, że ta metoda zrewolucjonizuje terapię genową i pomoże leczyć wiele chorób, które do tej pory były uznawane za nieuleczalne. Naukowcy już wcześniej zmieniali ludzkie geny w laboratorium, które potem wracały do ludzi, ale tutaj jest to przeprowadzane wewnątrz ciała pacjenta.

Źródło: The Guardian

(ag)