Resort zdrowia objął refundacją lek Takhzyro (lanadelumabum) w ramach programu lekowego „Leczenie zapobiegawcze chorych z nawracającymi napadami dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego”. „Do tej pory pacjentów leczono wtedy, kiedy bolało, tzn. w momencie wystąpienia zagrażających życiu ataków. Decyzja Ministra Zdrowia oznacza, że polscy pacjenci mają szanse, aby w ogóle nie doszło do występowania napadów choroby” - tłumaczy Michał Rutkowski, Prezes Polskiego Stowarzyszenia Pomocy Chorym z Obrzękiem Naczynioruchowym „Pięknie Puchnę”.

Refundacja obejmuje terapię pacjentów w ramach profilaktyki nawracających napadów HAE (typu I lub II) u pacjentów w wieku 12 lat i starszych.

Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE; ang. hereditary angioedema) to ciężkie, przewlekłe, wyniszczające i potencjalnie zagrażające życiu schorzenie genetyczne, charakteryzuje się nagłymi, bolesnymi i powtarzającymi się obrzękami tkanki podskórnej i podśluzówkowej, obejmującymi różne części ciała, m.in. kończyny, brzuch, twarz, czy górne drogi oddechowe

HAE jest nieprzewidywalną i niezwykle niebezpieczną chorobą, której podczas występujących objawów towarzyszy rozdzierający ból. Występowanie objawów jest zróżnicowane w zależności od pacjenta, a ilość napadów w skali roku może sięgać nawet kilkudziesięciu. Liczba chorych z potwierdzoną diagnozą w kierunku HAE (wrzesień 2021 rok) wynosi 470 chorych, w większości znajdujących się pod specjalistyczną opieką ośrodków regionalnych, których pracę koordynuje główny ośrodek w Krakowie.

"Do tej pory leczono pacjentów, gdy bolało..."

Do tej pory w Polsce refundowane było wyłącznie leczenie interwencyjne stosowane w sytuacji wystąpienia ostrych, zagrażających życiu ataków choroby lub w profilaktyce przedzabiegowej. Celem leczenie profilaktycznego jest redukcja lub całkowite wyeliminowanie występujących objawów, co wpłynie bezpośrednio na stan zdrowia chorego. 

Cytat

Do tej pory pacjentów leczono wtedy, kiedy bolało, tzn. w momencie wystąpienia zagrażających życiu ataków. Decyzja Ministra Zdrowia oznacza, że polscy pacjenci mają szanse, aby w ogóle nie doszło do występowania napadów choroby. Leczenie zapobiegawcze wprowadza absolutnie nową jakość do życia pacjentów, którzy mają szansę na całkowite wyeliminowanie objawów
Michał Rutkowski, Prezes Polskiego Stowarzyszenia Pomocy Chorym z Obrzękiem Naczynioruchowym „Pięknie Puchnę"

Lanadelumab to całkowicie ludzkie przeciwciało monoklonalne hamujące czynną aktywność proteolityczną kalikreiny osoczowej. Lek podawany jest we wstrzyknięciu podskórnym co 2 tygodnie. Dotychczasowa praktyka kliniczna wskazuje na wysoce efektywne działanie leku w sposób istotny wpływający na jakość życia chorego z HAE - wyjaśnia dr n. med. Marcin Stobiecki z Centrum Alergologii Klinicznej i Środowiskowej Szpitala Uniwersyteckiego w Krakowie, przy którym działa Centralny Ośrodek HAE.  

O Obrzęku Naczynioruchowym mówi prof. Ewa Czarnobilska - kierownik HAE Center w Szpitalu Uniwersyteckim w Krakowie