Terapia genowa w postaci zastrzyków do rdzenia kręgowego zatrzymała u myszy postępy choroby analogicznej do stwardnienia zanikowego bocznego u ludzi, pisze na swojej stronie internetowej czasopismo "New Scientist". O sukcesie badań nad terapią tej nieuleczalnej dotąd choroby poinformowali podczas trwającej w San Diego dorocznej konferencji Society for Neuroscience naukowcy z University of California. Choroba, na którą cierpiał między innymi wybitny fizyk Stephen Hawking polaga na stopniowej degeneracji włókien nerwowych, odpowiedzialnych za pracę mięśni i sterujących ruchem komórek nerwowych mózgu.
Badania prowadzone na zwierzętach pokazywały wcześniej, że postępy ALS można powstrzymywać, zastępując zmutowane geny, prowadzące do niektórych postaci choroby, prawidłowymi. Problem w tym, że wprowadzenie owych poprawnych genów do rdzenia kręgowego okazywało się zbyt trudnym zadaniem. Naukowcy z University of California w San Diego poinformowali właśnie, że ich metoda, polegająca na wszczepieniu pod osłonę rdzenia kręgowego wirusów zawierających poprawne geny, doprowadziło do korekty aż 89 procent genów związanych z dziedziczoną przez myszy postacią choroby.
Około 10 proc. osób cierpiących na stwardnienie zanikowe boczne, ma dziedziczną postać choroby, u co piątej z tych właśnie osób chorobę wywołuje mutacja genu SOD1. Martin Marsala i Mariana Bravo Hernandez wraz z całym zespołem z University of California w San Diego wprowadzili do wirusów czynnik, który blokuje aktywność SOD1. Wirusy te wszczepiono potem myszom, które miały dziedziczną skłonność do ASL. Ponieważ wszczepiliśmy wirusy pod osłonę rdzenia kręgowego, mogły dotrzeć tam do wszystkich komórek nerwowych" - mówi Bravo Hernandez.
U myszy poddanych takiej terapii, pojawienie się objawów choroby zostało opóźnione o 80 dni, objawy te były też znacznie łagodniejsze, a sztywnienie mięśni nie doszło do poziomu obserwowanego u myszy, których terapii nie poddano. One nie były w stanie przewrócić się na drugi bok, pić, czy jeść. Co istotne, skutki terapii okazały się długotrwałe, leczone myszy zachowały zdolność ruchu, podobną do zdrowych myszy jeszcze po 13 miesiącach. Ich mięśnie wciąż otrzymywały sygnały z mózgu, co wskazuje na to, że połączenia nerwowe nie ucierpiały.
Po zakończeniu testów naukowcy zbadali tkankę mięśniową, u chorych zwierząt zauważyli przerwy w ciągłości połączeń nerwowych, których u zwierząt poddanych terapii nie było. Uszkodzenia neuronów były związane z gromadzeniem się białek o nieprawidłowej strukturze, u myszy poddanych terapii, ilość takich białek spadała od 50 do nawet 80 proc. Autorzy metody zamierzają teraz wypróbować ją u bliższych nam małp naczelnych. Jeśli ostatecznie potwierdzi ona swoją skuteczność także u ludzi, może zwiększyć zainteresowanie testami genetycznymi, pod kątem ALS. Wczesne rozpoznanie zagrożenia mogłoby otworzyć drogę do skutecznego zapobiegania objawom.
(ag)