Rosną szanse na dostęp polskich pacjentów do najdroższej terapii świata, dla chorych na SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni. Terapia genowa znalazła się na wstępnej liście innowacyjnych terapii, które mogą być finansowane z nowego Funduszu Medycznego. Wykaz opublikowały Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji oraz Ministerstwo Zdrowia. Ta publikacja otwiera drogę do negocjacji z firmami farmaceutycznymi. Pierwsi pacjenci w Polsce z terapii finansowanych w ramach Funduszu Medycznego mają skorzystać latem tego roku.
Na liście Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji jest jedenaście leków o wysokim poziomie innowacyjności, które będą mogły być finansowane w ramach Funduszu Medycznego. Wśród nich jest najdroższa terapia świata, której cena detaliczna ustalona przez producenta to ponad dwa miliony dolarów za jedno opakowanie.
W wykazie przygotowanym przez AOTMiT są też terapie między innymi dla osób z nowotworami przewodu pokarmowego, gruźlicą lekooporną oraz dla pacjentów z chłoniakami, którzy nie kwalifikują się do przeszczepu komórek macierzystych.
O TYM, JAK MA DZIAŁAĆ FUNDUSZ MEDYCZNY PISALIŚMY TUTAJ
Eksperci systemu ochrony zdrowia przyznają w rozmowie z naszym reporterem, że Fundusz Medyczny to w Polsce nowy sposób finansowania innowacyjnych terapii, który wymaga nowych procedur. Jednak gdy w końcu ruszy, ma zdecydowanie ułatwić leczenie pacjentów z chorobami rzadkimi i nowotworami.
Oto pełna lista jedenastu terapii wskazana przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji:
AYVAKYT (awaprytynib) do leczenia dorosłych z nieresekcyjnymi albo przerzutowymi nowotworami podścieliskowymi przewodu pokarmowego (ang. Gastrointestinal stromal tumour, GIST) z mutacją D842V w genie kodującym receptor alfa płytkopochodnego czynnika wzrostu (ang. Platelet-derived growth factor receptor alpha, PDGFRA)
GIVLAARI (giwosyran sodowy) do leczenia dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat z ostrą porfirią wątrobową z aktywną chorobą (co najmniej 2 ataki porfirii wymagające hospitalizacji w ciągu 6 mies. przed włączeniem do rejestru)
IDEFIRIX (imlifidaza) stosowany w leczeniu desensytyzacyjnym (odczulaniu) u wysoko immunizowanych dorosłych biorców przeszczepu nerki z dodatnią próbą krzyżową z dostępnym zmarłym dawcą. Stosowanie produktu leczniczego Idefirix powinno być ograniczone do pacjentów, u których jest niskie prawdopodobieństwo przeszczepienia w ramach obowiązującego systemu doboru biorców nerki — z uwzględnieniem programów ustalania priorytetów dla pacjentów wysoko immunizowanych.
ISTURISA (osilodroksat) we wskazaniu u osób dorosłych z endogennym zespołem Cushinga
OXLUMO (lumazyran sodu) do leczenia pierwotnej hiperoksalurii typu 1 we wszystkich grupach wiekowych
PIQRAY (alpelisyb) do leczenia kobiet po menopauzie oraz mężczyzn z miejscowo zaawansowanym lub rozsianym rakiem piersi HR-dodatnim, HER2-ujemnym z mutacją PIK3CA, w przypadku stwierdzenia progresji choroby w trakcie lub po leczeniu hormonalnym stosowanym w monoterapii
POLIVY (polatuzumab wedotyny) w do stosowania u dorosłych z nawrotowym/opornym chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B, którzy nie kwalifikują się do przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych
PRETOMANID FGK/DROVPRELA (pretomanid) w leczeniu gruźlicy lekoopornej (MDR/XDR), w skojarzeniu z bedakiliną i linezolidem u osób dorosłych z gruźlicą płuc o rozszerzonej oporności na leki (ang. extensively drug resistant, XDR) lub wielolekoopornej (ang. multidrug-resistant, MDR) nietolerującej leczenia lub niereagującej na leczenie
REBLOZYL (luspatercept) we wskazaniu niedokrwistości zależnej od transfuzji z powodu zespołów mielodysplastycznych
ROZLYTREK (entrektynib) u pacjentów dorośli oraz dzieci i młodzież w wieku 12 lat i starszych z guzami litymi wykazującymi fuzję genu neurotroficznej receptorowej kinazy tyrozynowej (NTRK, ang. neurotrophic tyrosine receptor kinase), u których nowotwór jest miejscowo zaawansowany, rozsiany lub którego resekcja chirurgiczna prawdopodobnie będzie skutkować ciężką chorobą oraz którzy nie otrzymali wcześniej inhibitora NTRK i dla których brak zadowalających opcji terapeutycznych
ZOLGENSMA (onasemnogen abeparwowek) do stosowania w rdzeniowym zaniku mięśni (ang. Spinal muscular atrophy, sma) 5q z bialleliczną mutacją genu smn1 i klinicznym rozpoznaniem sma typu 1 lub pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni 5q z bialleliczną mutacją genu smn1 i z nie więcej niż 3 kopiami genu smn2.
