Pacjenci czekali na to ponad dwadzieścia lat. Komisja Europejska dała zielone światło terapii ukierunkowanej molekularnie w leczeniu glejaka. Lek jest już stosowany choćby w Stanach Zjednoczonych, teraz czas na kraje Unii.
Dopuszczony do obrotu lek stosowany jest w terapii glejaka rozlanego II stopnia, z mutacją genów IDH1/2 - opóźnia postęp tej bardzo groźnej choroby. Działanie polega na blokowaniu enzymów IDH1/2 - co hamuje powstawanie szkodliwej substancji 2-HG, która pobudza wzrost guza. Worasydenib został dopuszczony do obrotu przez Komisję Europejską, jako pierwsza w Unii terapia ukierunkowana molekularnie.
Kluczowe badanie przedrejestracyjne III fazy - które obejmowało pacjentów z glejakiem II stopnia, z mutacją genów IDH - wykazało, że stosowanie nowego leku znacząco wydłużało życie bez progresji, przy korzystnym profilu bezpieczeństwa.
Glejaki to nowotwory mózgu rozwijające się z komórek glejowych lub prekursorowych - są cztery ich główne kategorie:
- gwiaździaki,
- skąpodrzewiaki,
- glejaki wielopostaciowe,
- glejaki rozlane.
Te ostatnie są najczęstszymi, pierwotnymi, złośliwymi guzami mózgu u dorosłych - wyjątkowo trudne do leczenia, z powodu braku skutecznej terapii.
Komu może pomóc lek?
Nowy lek został zarejestrowany przez Komisję Europejską do stosowania w monoterapii, w leczeniu gwiaździaka lub skąpodrzewiaka stopnia drugiego - z mutacją IDH1 R132 lub IDH2 R172 - zarówno u dorosłych, jak i młodzieży w wieku 12 lat i starszej.
Trzeba spełniać warunek - masa ciała musi wynosić co najmniej 40 kg. Lek przeznaczony jest dla pacjentów po interwencji chirurgicznej, którzy nie wymagają natychmiastowej radioterapii ani chemioterapii.
Decyzja o rejestracji leku została podjęta na podstawie pozytywnej opinii Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi Europejskiej Agencji Leków, z 24 lipca 2025 roku.
Pacjenci z glejakiem II stopnia, z mutacją genów IDH czekali na innowacyjną metodę leczenia od ponad dwudziestu lat. Rejestracja worasydenibu wyznacza zatem początek nowej ery dla lekarzy, zmieniając możliwości terapeutyczne w krajach Unii Europejskiej, istotnie poprawiając wyniki leczenia - mówiła wiceprezes ds. Medycznych i Pacjentów w firmie Servier Arnaud Lallouette.
Trzeba podkreślić, że jest to rzadki i trudny w leczeniu nowotwór mózgu.
Pacjenci cierpiący na glejaki z mutacją IDH to często osoby w kwiecie wieku, po trzydziestce lub czterdziestce, mają rodziny, robią karierę i z nadzieją patrzą w przyszłość. Taka diagnoza wywraca ich życie do góry nogami. Jednak po raz pierwszy pojawia się dla nich rzeczywista nadzieja - zaznacza Bec Mallett, założyciel i Prezes Fundacji Peace of Mind.
Lek dopuszczono do użycia w 27 krajach Unii Europejskiej, w: Islandii, Liechtensteinie oraz Norwegii. Został on także zarejestrowany w: Stanach Zjednoczonych, Kanadzie, Australii, Izraelu, Zjednoczonych Emiratach Arabskich, Arabii Saudyjskiej, Szwajcarii, Brazylii, Wielkiej Brytanii i Japonii.