Szpiczak jest nowotworem układu krwiotwórczego, który ma tendencję do nawracania, dlatego chorzy na niego pacjenci wciąż potrzebują nowych terapii, by dłużej żyć – mówią eksperci. Część z nich otrzymuje nawet kilkanaście linii leczenia. Wrzesień obchodzony jest na świecie jako Miesiąc Nowotworów Krwi. Szpiczak plazmocytowy to jeden z najczęstszych spośród nich.
Z danych Narodowego Funduszu Zdrowia wynika, że w Polsce jest on rozpoznawany co roku u 1,5-2 tys. osób, a łączna liczba pacjentów żyjących z tym schorzeniem wynosi 9,5 tys. Szpiczak wywodzi się z tzw. plazmocytów, komórek odporności, które u osób zdrowych produkują przeciwciała zwalczające infekcje. U chorych na szpiczaka plazmocyty wytwarzają tylko jeden rodzaj białka, które nie spełnia swojej roli obronnej. Konsekwencją tego jest spadek odporności i większa podatność na zakażenia. Choroba powoduje również zmiany destrukcyjne w kościach, które skutkują częstymi złamaniami i silnymi bólami kostnymi. Często dochodzi też do uszkodzenia nerek. Tak różnorodne objawy powodują opóźnienia w diagnostyce szpiczaka - pacjenci trafiają do wielu specjalistów zanim postawione zostanie właściwe rozpoznanie.
W ostatnich dwóch dekadach nastąpił ogromny postęp w leczeniu chorych na ten nowotwór, a przeżycie pacjentów wydłużyło się co najmniej dwukrotnie. Obecnie żyją oni średnio 6-7 lat, a często i po kilkanaście lat. Zdaniem hematologów w dużym stopniu jest to zasługa nowych leków, z różnych grup terapeutycznych, przede wszystkim leków immunomodulujących (IMiD), do których należą talidomid, lenalidomid i pomalidomid oraz inhibitorów proteasomów, jak bortezomib, karfilzomib czy iksazomib.
W ostatnich pięciu latach największym przełomem w leczeniu szpiczaka okazał się być daratumumab. Jak dotąd jest to najbardziej skuteczny lek w terapii osób z tym nowotworem - mówi prof. David H. Vesole z Hackensak University Medical Center (New Jersey, USA).
Jak wyjaśnił hematolog, daratumumab jest przeciwciałem monoklonalnym, które rozpoznaje tzw. antygen CD38 - białko obecne w dużych ilościach na powierzchni komórek szpiczaka. Jego mechanizm działania jest zupełnie odmienny od leków dotychczas stosowanych u chorych na szpiczaka. To sprawia, że jest on bardzo skuteczny, zwłaszcza w kombinacji z innymi lekami, nawet u pacjentów, którzy otrzymali wcześniej wiele linii leczenia.
W przypadku szpiczaka problemem jest bowiem to, że nowotwór po pewnym czasie traci wrażliwość na stosowane leki - staje się oporny na terapię. Pacjenci muszą otrzymywać nowe leki i ich kombinacje. Omawiając jedną z eksperymentalnych terapii szpiczaka z użyciem zmodyfikowanych komórek odporności (terapia CAR-T) prof. Vesole przytoczył przykład pacjentki, która przeszła aż 19 linii leczenia.
Daratumumab w kombinacji z innymi lekami daje odpowiedzi u 75-90 proc. pacjentów, którzy wcześniej przeszli wiele terapii. Co ważne, lek pozwala uzyskać długotrwałe remisje, czyli wycofanie objawów choroby. Jest też bardzo dobrze tolerowany przez pacjentów.
Wśród innych nowszych leków, które są bardzo ważne dla pacjentów ze szpiczakiem, prof. Vesole wymienił pomalidomid - dla chorych, u których przestał działać lenalidomid oraz karfilzomib.
Nowe leki na szpiczaka są bardzo skuteczne. Są jednocześnie bardzo drogie, a trzeba sobie zdawać sprawę, że pacjenci muszą je stosować nieprzerwanie, dopóki przynosi im to korzyści. Gdy dana terapia przestaje działać, konieczne jest włączenie nowego leku lub kombinacji leków, które również są drogie. Są jednak bardzo potrzebne pacjentom - zaznacza specjalista.
Prezes Fundacji Centrum Leczenia Szpiczaka dr hab. med. Artur Jurczyszyn z Katedry Hematologii Collegium Medicum Uniwersytetu Jagiellońskiego przypomina, że polscy chorzy na szpiczaka mają na razie dostęp do dwóch linii leczenia i czekają też na refundację nowych leków. Pozwoliłoby to kontynuować terapię i przedłużać życie pacjentom, którzy przestali odpowiadać na kombinacje starszych leków, takich jak bortezomib, talidomid i lenalidomid.
(ag)