Ponad dwukrotnie wzrosła zachorowalność na nowotwory krwi w Polsce w ciągu ostatnich kilkunastu lat - alarmuje Polska Unia Onkologii. Rocznie o chorobie dowiaduje się 2 tysiące osób. Wielu z nich to chorzy na białaczkę szpikową. Właśnie oni apelują w piśmie do ministerstwa zdrowia o refundację ważnego dla nich leku - ponatynibu. Lek został zarejestrowany w Unii Europejskiej i w Polsce, ale dla polskich pacjentów nie jest dostępny ze względu na brak refundacji.
"Choć nowotwory krwi należą do chorób rzadkich, to zachorowalność na nie wzrosła ponad dwukrotnie w ciągu ostatnich kilkunastu lat. W Polsce to ok. 2000 pacjentów rocznie. Wśród nich dużą grupę stanowią chorzy z przewlekłą białaczką szpikową i ostrą białaczką limfoblastyczną. Postęp medycyny i innowacyjne terapie pozwalają kontrolować chorobę, szczególnie przewlekłe postaci, nawet przez kilkanaście lat. Niestety zdarza się, że po tym czasie pacjent przestaje odpowiadać na leczenie. Na szczęście, pojawiają się wciąż nowe terapie, a tym samym nowe nadzieje dla chorych i ich najbliższych" - czytamy w piśmie pacjentów do ministerstwa.
Zarówno w przewlekłej białaczce szpikowej, jak i w ostrej białaczce limfoblastycznej istnieje grupa chorych, którzy posiadają mutację T315I. To sprawia, że pacjenci ci są oporni na wcześniej stosowane inhibitory kinazy tyrozynowej. Jednak postęp medycyny doprowadził do opracowania leku, który upośledza zdolność także tak zmutowanych komórek do namnażania, a tym samym zatrzymuje postęp choroby. Jest nim pan-inhibitor kinazy tyrozynowej - ponatynib, który blokuje wiele szlaków sygnałowych aktywnych w komórkach nowotworowych. W przypadku białaczki z obecnością mutacji T315I, jest to lek ratujący życie.
Od pewnego czasu walczymy o dostęp do leczenia dla bardzo wyselekcjonowanej grupy pacjentów, dla których zastosowanie ponatynibu jest jedyną opcją wydłużającą życie. Pacjenci otrzymujący w tej chwili chemioterapię albo hydroksymocznik, który jedynie łagodzi objawy, mogliby przyjmować 2 tabletki dziennie, a ich życie wyglądałoby zupełnie inaczej. To tak, jakby jechać furmanką mając do dyspozycji mercedesa. Mówimy tu o tych chorych z przewlekłą białaczką szpikową i ostrą białaczką limfoblastyczną, którzy posiadają mutację T315I. Nie chodzi nam o wszystkich chorych z PBSz, czy OBL, a jedynie o niewielką grupę nie więcej niż 100 osób, które są precyzyjnie molekularnie zdefiniowane - przekonuje prof. dr hab. n. med. Wiesław Jędrzejczak, krajowy konsultant w dziedzinie hematologii.
Nadzieja na leczenie ratujące życie jest niezwykle ważna dla chorych i ich bliskich, to ona daje siły do walki z chorobą, powoduje, że chorzy nie poddają się. Dlatego tak ważne jest ułatwianie chorym dostępu do innowacyjnych terapii, szczególnie w takich chorobach, gdzie czas ma tak ogromne znaczenie. Pacjenci z przewlekłą białaczką szpikową niegdyś umierali, dziś żyją wiele lat, odraczając czas do przeszczepienia szpiku. Niemoralne jest odbierać im szanse na życie, gdy lek ratujący życie jest w zasięgu ręki. Niestety, w Polsce proces refundacyjny trwa zbyt długo, co wielu chorym odbiera szanse na przeżycie - tłumaczy dr n. med. Janusz Meder, prezes Polskiej Unii Onkologii.
Lekarze powinni mieć pełną paletę możliwości wyboru odpowiednich leków i wykorzystywania ich wedle potrzeb pacjenta, bo to oni najlepiej wiedzą, jaki lek i u kogo zastosować. Jest to szczególnie, ważne w przypadku pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową i ostrą białaczką limfoblastyczną z mutacją T315I, bo dla tych pacjentów to jest sprawa życia lub śmierci. Nie dostając tego leku ich opcje terapeutyczne się kończą i gasimy im światło - mówi w rozmowie z RMF FM Jacek Gugulski, prezes Ogólnopolskiego Stowarzyszenia Pomocy Chorym na PBS. Liczba chorych w Polsce, którzy powinni być leczeni ponatynibem nie przekracza 150 osób.
(łł)
