Nowy lek na stwardnienie rozsiane (SM) pozwala pacjentom co najmniej na cztery lata zapomnieć o chorobie – mówili neurolodzy podczas kongresu który odbywa się w Paryżu.

Zdjęcie ilustracyjne /Unsplash.com /

Co ważne, lek przyjmuje się jedynie w dwóch krótkich cyklach w odstępie roku (łącznie 20 dni), a w trzecim i czwartym roku nie ma potrzeby powtarzania terapii.

Podczas spotkania prasowego zorganizowanego w ramach kongresu prof. Gavin Giovannoni z Barts and the London School of Medicine and Dentistry w Londynie wyjaśnił, że nowy lek - kladrybina jest pierwszym doustnym lekiem zaliczanym do tzw. terapii selektywnej rekonstrukcji biologicznej (SIRT).

Jest to terapia, która uderza w to, co - jak sądzimy - powoduje rozwój stwardnienia rozsianego, czyli limfocyty T i B - powiedział neurolog.

Organizm sam siebie atakuje

W SM - chorobie centralnego układu nerwowego zaliczanej do chorób autoagresywnych, te komórki odporności biorą udział w ataku na osłonkę mielinową. Jest to struktura pełniąca rolę izolatora na włóknach nerwowych i usprawniająca przekazywanie sygnałów w układzie nerwowym. Zniszczenie jej powoduje zakłócenia tego procesu i wystąpienie objawów, takich jak zaburzenia widzenia, czucia, problemy z chodzeniem i równowagą, zmęczenie.

Z powodu uszkodzenia mieliny dochodzi również do niszczenia neuronów i ubytków tkanki nerwowej w mózgu, co przyczynia się dodatkowo do nasilenia problemów natury poznawczej, np. trudności z koncentracją uwagi, myśleniem, planowaniem, zapamiętywaniem. SM może w różnym tempie prowadzić do niepełnosprawności, zwłaszcza w bardziej agresywnych postaciach choroby.

Choroba najczęściej ujawnia się u osób z przedziału wiekowego 20-40 lat. Na świecie żyje z nią ok. 2,3 mln osób. Populacja osób z SM w Polsce jest szacowana na 45-60 tys.

85 proc. osób z nowo zdiagnozowanym SM ma tzw. rzutowo-remisyjną postać choroby. Objawia się ona cyklicznymi atakami lub nasileniami objawów chorobowych oraz ich ustępowaniem, przy czym każdy rzut jest związany z pojawieniem się nowych ognisk choroby w mózgu.

Leki teraz dostępne często nie działają

Prof. Patrick Vermersch, neurolog z Uniwersytetu w Lille (Francja) przypomniał, że obecnie dostępnych jest wiele terapii modyfikujących przebieg choroby. Są to leki, które bądź modulują działanie układu odporności, bądź też hamują aktywność komórek odporności (tzw. immunosupresja) zaangażowanych w rozwój SM - tj. limfocytów T i B. Działają tak długo, jak długo są podawane, a po zaprzestaniu terapii choroba szybko powraca.

Choć mamy obecnie wiele leków, to wciąż jest wiele niezaspokojonych potrzeb w terapii SM. U wielu pacjentów musimy często zmieniać leki z powodu niedostatecznej odpowiedzi na leczenie, problemów z tolerancją leku oraz ze względu na ryzyko działań niepożądanych - tłumaczył prof. Vermersch. Do głównych działań niepożądanych związanych z immunosupresją zalicza się zwłaszcza poważne infekcje bakteryjne, grzybicze i wirusowe oraz rozwój nowotworów.

Co więcej, terapie te wymagają ścisłego monitorowania bezpieczeństwa. U pacjentów często wykonywane są kontrolne testy laboratoryjne i badania, co jest znacznym utrudnieniem, zarówno ze względu na organizację opieki nad chorym, jak i jego jakość życia, podkreślił neurolog. 

Dlatego potrzebujemy leków, które dawałyby długotrwały efekt terapeutyczny, nie wymagałyby częstych zmian leczenia i częstego monitorowania bezpieczeństwa - ocenił.

Nowy lek - nadzieja dla chorych

Kladrybina ma wygodną dla pacjentów postać doustną, a pełna terapia trwa jedynie 20 dni. Jest to bardzo inteligenta terapia, która działa selektywnie na limfocyty T i B - powiedział prof. Giovannoni. Powoduje ona niszczenie populacji tych komórek odporności, które następnie zostają odbudowane.

Jej założenie jest podobne jak w przypadku autologicznego przeszczepienia komórek macierzystych szpiku, czyli przeszczepienia własnych komórek macierzystych pacjenta pobranych przed zniszczeniem u niego szpiku. W jednym i drugim przypadku celem jest odbudowa układu odporności bez autoagresywnych komórek, przy czym w przypadku kladrybiny nie są niszczone komórki odpowiedzialne za tzw. odporność wrodzoną, jak np. makrofagi. Wiąże się to z mniejszym ryzykiem ciężkich infekcji bakteryjnych, podkreślił prof. Giovannoni.

Analiza wyników badań klinicznych nad kladrybiną wykazała, że w pierwszym i drugim roku 80 proc. pacjentów nie miało rzutu choroby, a w trzecim i czwartym roku odsetek pacjentów wolnych od rzutów wynosił 76 proc. Nie było konieczności powtórzenia cyklu leczenia.

Do zalet tej terapii można zaliczyć to, że mamy bardzo krótki cykl leczenia, lek jest aktywowany tylko w limfocytach T i B, a inne komórki pozostają nietknięte i nie ma problemów z tolerancją leku. Ważne jest także to, że nie ma takich wymagań odnośnie monitorowania parametrów zdrowotnych pacjenta - wymieniał prof. Giovannoni.

Największymi działaniami niepożądanymi terapii z użyciem kladrybiny były przejściowa leukopenia (czyli mała liczebność limfocytów) w stopniu 3. i 4. u 20-25 proc. pacjentów oraz reaktywacja wirusa powodującego półpaśca (Varicella zoster) u 1 na 50 pacjentów (jest to jednak obserwowane również w przypadku innego leku stosowanego w SM).

Zdaniem prof. Giovannoniego są to problemy, z którymi neurolodzy potrafią sobie radzić, np. przez dostosowanie dawki leku.

Eksperci podkreślili, że jeśli chodzi o wzrost ryzyka zachorowania na nowotwory to najnowsza analiza wyników nie potwierdziła go. 

W sierpniu tego roku lek został zarejestrowany w 28 krajach Unii Europejskiej, w tym w Polsce, a także w Lichtensteinie, Norwegii i Islandii, do stosowania u pacjentów z rzutową postacią SM o wysokiej aktywności.

Jak podkreślił prof. Giovannoni, terapie powodujące zmniejszenie lub zniszczenie populacji komórek odporności, a następnie ich odbudowę, są obecnie metodami dającymi bardzo długą remisję (czyli wycofanie objawów) w SM. Mamy nadzieję, że dzięki nimi w przyszłości będzie też możliwe wyleczenie z choroby - podsumował.

(ag)