Dzięki nowym terapiom szpiczak u części chorych może się stać chorobą przewlekłą. Aby to uzyskać pilnie potrzebne jest w Polsce finansowanie nowych leków - mówili eksperci podczas XXVII Zjazdu Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów w Warszawie. Niestety na nowe sposoby terapii cały czas brakuje pieniędzy.

Prof. Krzysztof Jamroziak z Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie przypomniał, że spośród nowych leków na szpiczaka zarejestrowanych w ostatnich 10 latach, żaden nie jest obecnie refundowany w Polsce.

Zdaniem uczestników zjazdu PTHiT najpilniejszego finansowania wymagają trzy nowe leki, które mogą znacznie przedłużyć życie pacjentom ze szpiczakiem nawrotowym i opornym na starsze terapie.   

Z danych Narodowego Funduszu Zdrowia wynika, że liczba chorych na szpiczaka plazmocytowego, jednego z najczęstszych nowotworów krwi, rośnie w naszym kraju i obecnie może wynosić ponad 9,5 tys. To jest bardzo dobra informacja, bo oznacza, że nasze działania - dotyczące diagnostyki i leczenia - są po prostu dobre, że leczymy coraz skuteczniej chorych na szpiczaka - powiedział prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Oddziału Hematologicznego Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej w Lublinie.

W ciągu ostatnich dwóch dekad średnie przeżycie pacjentów ze szpiczakiem wydłużyło się ponad dwukrotnie - z 3 lat do 6-7 lat, a w niektórych podgrupach nawet trzykrotnie (do 9-10 lat). Jest to zasługa zastosowania autologicznych przeszczepów szpiku (tj. z własnych komórek pacjenta) oraz nowych leków z dwóch grup - inhibitorów proteasomu i leków immunomodulujących.

Dr Dominik Dytfeld, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego, przyznał, że leczenie szpiczaka jest skomplikowane. Wymaga indywidualnego podejścia do każdego pacjenta i zastosowania terapii wielolekowej. Jest to nowotwór na razie nieuleczalny i zawsze po zastosowaniu pierwszej linii leczenia nawraca, staje się oporny na terapię, dlatego stosujemy drugą linię, a potem trzecią i kolejne - tłumaczy hematolog.

Według prof. Giannopoulosa to właśnie od skuteczności leczenia pacjenta w nawrocie choroby zależy całkowite wydłużenie jego życia.

Dr Dytfeld ocenił, że obecnie w Polsce dostęp do pierwszej i drugiej linii leczenia szpiczaka jest na dobrym lub średnim poziomie. Niestety, w trzeciej linii możemy stosować tylko stare chemioterapie, które są związane z szeregiem powikłań (...), ale też mają bardzo ograniczoną skuteczność. Nie mamy możliwości stosowania nowych leków - podkreślił hematolog.

Wyjaśnił, że w trzeciej linii terapii pacjenci powinni być leczeni pomalidomidem, najnowszej generacji lekiem immunomodulującym, który jest bardziej aktywny, niż dotychczas stosowane preparaty z tej grupy (talidomid i lenalidomid). Zazdrościmy kolegom z Czech, że mogą go stosować -  mówi. 

Prof. Roman Hajek, kierownik Oddziału Hematologii Szpitala Uniwersyteckiego w Ostrawie w Czechach przyznał, że pomalidomid jest od dwóch lat stosowany w jego kraju u pacjentów ze szpiczakiem, którzy mają co najmniej trzeci nawrót choroby. Podkreślił, że jest to lek bardzo skuteczny i - ze względu na formę doustną - bardzo wygodny dla chorych.

Specjalista dodał, że u pacjentów z bardziej agresywnym przebiegiem szpiczaka powinno się stosować trójlekowy schemat terapii - do leku immunomodulującego i sterydu (deksametazonu) powinno się dołączyć trzeci lek - z grupy inhibitorów proteasomu.

Prof. Andrzej J. Jakubowiak, dyrektor programu leczenia szpiczaka na Uniwersytecie w Chicago przypomniał, że najsilniejszym z tej grupy leków jest nieodwracalny inhibitor proteasomu o nazwie karfilzomib. Wykazuje on większą aktywność niż obecnie stosowany bortezomib. Badanie prowadzone pod kierunkiem prof. Jakubowiaka wykazano, że dołączenie karfilzomibu do terapii dwulekowej (lenalidomid i deksametazon) aż o osiem miesięcy wydłużyło przeżycie chorych.

Ekspert podkreślił, że obecnie w USA w pierwszej linii terapii pacjentów ze szpiczakiem najczęściej stosuje się właśnie ten schemat trójlekowy. To zrewolucjonizowało leczenie chorych na szpiczaka w USA. Niestety, w Polsce ciągle jest to schemat terapii wciąż niedostępny - mówi.

Innym lekiem, na którego refundację czekają polscy pacjenci ze szpiczakiem oraz lekarze, jest przeciwciało monoklonalne anty-CD38 - daratumumab. Jest to przełomowy lek, ponieważ jego mechanizm działania jest zupełnie inny niż terapii dotychczas stosowanych w szpiczaku - podkreślił prof. Giannopoulos.

Prof. Jakubowiak zaznaczył, że wprowadzanie tych nowych leków jest ratunkiem zwłaszcza dla pacjentów, którym nic nie można już zaoferować. Wspominał swojego pacjenta ze szpiczakiem, który był w tak złym stanie, że wjechał do jego gabinetu na wózku, a już tydzień później, dzięki zastosowaniu daratumumabu, wrócił do robienia 50 pompek dziennie.

Obecnie idziemy w kierunku tego, żeby szpiczak stał się chorobą przewlekłą. Będzie to możliwe zwłaszcza wtedy, gdy te bardzo skuteczne terapie wielolekowe w połączeniu z transplantacją zastosujemy od razu po rozpoznaniu choroby - podsumowuje prof. Hajek.

(ag)